Seit Ende September steht für GIST-Patienten mit D842V-Mutation nun eine neue Therapieoption zur Verfügung: Der Wirkstoff Avapritinib (Ayvakyt®) der Firma Blueprint Medicines ist ein hochselektiver Tyrosinkinaseinhibitor. Er richtet sich gegen die D842V-Mutation in Exon 18, die nachweislich gegen alle bisher verfügbaren Medikamente resistent ist.
Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen zweier klinischer Studien der Phase I und der Phase III. Hier hat das Medikament ein hohes und dauerhaftes Ansprechen gezeigt: Die Gesamtansprechrate lag in der Phase-I-Studie Navigator bei 95 Prozent und hielt im Mittel über 22,1 Monate an. Das mediane progressionsfreie Überleben (also die Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung) lag bei 24 Monaten.
Mit dieser Zulassung gewinnt die so genannte Mutationsanalyse an Bedeutung. Dabei handelt es sich eine Untersuchung, die den genauen Ort der Mutation im Rezeptor-Protein feststellt. Sie ist wegweisend für die Therapieentscheidung und lässt Rückschlüsse auf den möglichen Krankheitsverlauf zu. Mit der Verfügbarkeit des neuen Wirkstoffs Avapritinib ist es heute wichtiger denn je, vor der Erstbehandlung Mutationstests durchzuführen. So können GIST-Patienten mit PDGFRA D842V-Mutation sofort mit der richtigen und derzeit einzigen wirksamen Therapie für ihren Tumortyp beginnen.
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Am 25./26. Oktober 2024 hat das 3. TriNationale GIST-Patienten-Forum 2024 ONLINE stattgefunden, als Kooperationsveranstaltung der drei GIST-Patientenorganisationen in der Schweiz, in Österreich und in Deutschland.
Die Europäische Gesundheitsbehörde EMA (European Medicines Agency) hat im September 2019 den Wirkstoff Larotrectinib (Handelsname Vitrakvi® von Bayer) zugelassen. Es handelt sich dabei um den ersten oralen Tropomyosin-Rezeptor-Kinase (TRK)-Hemmer. Er kommt bei Tumoren zum Einsatz, die eine sehr seltene Genmutation aufweisen: eine Fusion in den neurotrophen Tyrosin-Rezeptor-Kinase-Genen (NTRK-Genen).
Für die Patientinnen und Patienten, die sich in den vergangenen Jahren regelmäßig in den regionalen GIST-Gruppen zum Austausch getroffen haben, waren die Pandemie-Monate eine große Umstellung. Bisher traf man sich alle 2 bis 3 Monate, um sich über den Umgang mit Nebenwirkungen, über neue GIST-Medikamente, die Teilnahme an Medikamentenstudien, über GIST-erfahrene Mediziner in der Region und vieles andere mehr auszutauschen.